Sarepta Therapeutics Inc

A Sarepta Therapeutics Inc é uma empresa líder em biotecnologia que se especializa no desenvolvimento de terapias inovadoras direcionadas ao RNA para doenças neuromusculares raras. A missão da empresa é melhorar a qualidade de vida dos pacientes com essas condições debilitantes, fornecendo tratamentos eficazes e seguros que abordem as causas genéticas subjacentes de suas doenças. O pipeline da Sarepta inclui vários candidatos a medicamentos promissores, incluindo terapias de exon-skipping para distrofia muscular de Duchenne e terapias genéticas para distrofia muscular de cinturas e doença de Pompe. A empresa está comprometida em avançar a ciência das terapias direcionadas ao RNA e colaborar com pacientes, famílias e profissionais de saúde para trazer novos tratamentos ao mercado o mais rápido possível. Com uma equipe dedicada de cientistas, pesquisadores e especialistas do setor, a Sarepta está pronta para fazer um impacto significativo na vida de pacientes com doenças neuromusculares raras em todo o mundo.