Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics Inc is een toonaangevend biotechnologiebedrijf dat gespecialiseerd is in het ontwikkelen van innovatieve RNA-gerichte therapieën voor zeldzame neuromusculaire aandoeningen. De missie van het bedrijf is om de kwaliteit van leven van patiënten met deze slopende aandoeningen te verbeteren door effectieve en veilige behandelingen te bieden die de onderliggende genetische oorzaken van hun ziekten aanpakken. De pijplijn van Sarepta omvat verschillende veelbelovende geneesmiddelkandidaten, waaronder exon-skipping therapieën voor Duchenne spierdystrofie en gentherapieën voor limb-girdle spierdystrofie en Pompe-ziekte. Het bedrijf is toegewijd aan het bevorderen van de wetenschap van RNA-gerichte therapieën en samenwerken met patiënten, families en zorgverleners om nieuwe behandelingen zo snel mogelijk op de markt te brengen. Met een toegewijd team van wetenschappers, onderzoekers en experts uit de industrie staat Sarepta op het punt om een ​​belangrijke impact te hebben op het leven van patiënten met zeldzame neuromusculaire aandoeningen wereldwijd.