Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics Inc es una destacada empresa biofarmacéutica que se especializa en el desarrollo de terapias innovadoras dirigidas al ARN para enfermedades neuromusculares raras. La misión de la empresa es mejorar la calidad de vida de los pacientes con estas condiciones debilitantes, proporcionando tratamientos efectivos y seguros que aborden las causas genéticas subyacentes de sus enfermedades. El pipeline de Sarepta comprende varios candidatos a fármacos prometedores, incluyendo terapias de salto de exón para la distrofia muscular de Duchenne y terapias génicas para la distrofia muscular de cinturas y la enfermedad de Pompe. La empresa está comprometida con el avance de la ciencia de las terapias dirigidas al ARN y la colaboración con pacientes, familias y proveedores de atención médica para llevar nuevos tratamientos al mercado lo más rápido posible. Con un equipo dedicado de científicos, investigadores y expertos de la industria, Sarepta está preparada para tener un impacto significativo en la vida de los pacientes con enfermedades neuromusculares raras en todo el mundo.