Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics Inc yra pirmaujanti biofarmacijos įmonė, kuri specializuojasi kuriant inovatyvius RNR taikinius terapinius preparatus retoms neuromuskulinėms ligoms gydyti. Įmonės misija yra pagerinti pacientų, sergančių šiomis sekinančiomis ligomis, gyvenimo kokybę, teikiant veiksmingus ir saugius gydymo būdus, kurie sprendžia pagrindines genetines jų ligų priežastis. Sarepta turi keletą perspektyvių vaistų kandidatų, įskaitant ekskono praleidimo terapijas Duchenne raumenų distrofijai ir genų terapijas galūnių juostos raumenų distrofijai bei Pompe ligai. Įmonė yra įsipareigojusi tobulinti RNR taikinių terapijos mokslą ir bendradarbiauti su pacientais, šeimomis ir sveikatos priežiūros teikėjais, kad kuo greičiau pateiktų naujus gydymo būdus į rinką. Su atsidavusia mokslininkų, tyrėjų ir pramonės ekspertų komanda, Sarepta yra pasirengusi padaryti reikšmingą poveikį pacientų, sergančių retomis neuromuskulinėmis ligomis, gyvenimui visame pasaulyje.