Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics Inc è una importante azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di terapie innovative mirate all'RNA per malattie neuromuscolari rare. La missione dell'azienda è migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da queste condizioni debilitanti, fornendo trattamenti efficaci e sicuri che affrontino le cause genetiche sottostanti delle loro malattie. Il portafoglio di Sarepta comprende diversi promettenti candidati farmacologici, tra cui terapie di eson-skipping per la distrofia muscolare di Duchenne e terapie geniche per la distrofia muscolare a cingolo e la malattia di Pompe. L'azienda si impegna a far progredire la scienza delle terapie mirate all'RNA e a collaborare con pazienti, famiglie e operatori sanitari per portare nuovi trattamenti sul mercato il più rapidamente possibile. Con un team dedicato di scienziati, ricercatori ed esperti del settore, Sarepta è pronta a fare un significativo impatto sulla vita dei pazienti affetti da malattie neuromuscolari rare in tutto il mondo.